美國近期推出的大一統美麗法案（Medicare Access and Holistic Advancement, MAHA），正引發生技與藥品產業的廣泛關注。此法案針對孤兒藥相關的監管流程進行重大調整，尤其聚焦於那些獲准用於治療多於一種罕見疾病的藥物。新規下，這類「多用途孤兒藥」將享有特殊協商豁免權，免除部分價值與給付的審查，預計將對罕見疾病藥物市場與患者福祉產生明顯影響。

孤兒藥原指用於治療患者數極少、商業利潤有限的罕見疾病藥物，過往為鼓勵開發，相關藥品政策多給予稅收減免、專利延長等優惠。不過，隨著越來越多藥廠將同一孤兒藥擴展適應症以覆蓋更多罕見疾病，現行法規在適用標準、給付流程與價格談判等方面出現爭議。新法案針對這一現象，進一步明確協商豁免的認定標準，只要藥品已獲批准可治療多於一種罕見疾病，便納入特殊豁免範疇，無需進入常規藥品集體談判機制。

這一調整對藥品福利管理機構（Pharmacy Benefit Managers, PBMs）也帶來新變數。醫療給付與藥品採購過程中，PBM常扮演壓低藥價、協助保險機構議價的角色。而多用途孤兒藥納入協商豁免規範後，藥廠據此可避開PBM部分價格壓力，可能影響罕見疾病藥價未來的走勢。儘管支持者認為，這將持續鼓勵產業對罕見疾病研發投入，提高多疾病適應症藥品的可及性，然而也有聲音質疑，過多豁免反而會削弱市場競爭，讓藥價缺乏應有的制衡。

伴隨大一統美麗法案的推出，白宮也同步發布最新MAHA報告，明確強調「讓我們的孩子再次健康」的政策使命。報告內容涵蓋醫療系統改革、罕見疾病兒童病患的照護保障，以及新法案對於藥品可及性和醫療成本的相互影響。根據報告，未來數年美國聯邦政府將加大對罕見疾病治療相關創新與研究預算，目標是在保證醫療品質與患者權益的同時，探索更有效的藥品給付與監管平衡機制。

業界普遍認為，大一統美麗法案為罕見疾病藥物市場注入新動力，不僅有助提升美國在孤兒藥開發上的國際競爭力，也為無數患者家庭帶來新希望。未來，相關法規與市場運作的微妙平衡，將持續引導產業往更具創新和社會責任的方向前進。